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Ad oggi si può guarire dalla fibrosi cistica?

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La fibrosi cistica è una patologia complessa alla quale vengono dedicate molte risorse con l’obiettivo di trovare una cura definitiva.

Ad oggi, purtroppo, la cura definitiva non esiste ancora, ma è indubbio che negli ultimi decenni, grazie a numerosissimi progetti di ricerca, siano stati fatti grandi passi avanti, trasformando la fibrosi cistica da condizione di malattia molto grave, incurabile e quasi sempre fatale nei primi anni di vita, a uno stato di malattia cronica controllata molto più efficacemente, anche se non completamente.

In aggiunta a tutte le terapie per gestire la complessa sintomatologia della patologia, dalla terapia antibiotica, alla fisioterapia, alla somministrazione di multivitaminici, sono oggi a disposizione farmaci specifici che hanno la capacità di agire sulla proteina CFTR (Cystic Fibrosis Conductance Regulator) malfunzionante e restaurare, almeno parzialmente, la sua funzionalità, con enormi benefici per i pazienti che rispondono al trattamento.

La presenza di soggetti che rispondono poco o per nulla alla terapia con i modulatori del CFTR spinge ad impegnarsi ulteriormente per trovare alternative terapeutiche valide, sia per migliorare i risultati nei pazienti che già rispondono, sia per permettere a chi non risponde alle attuali terapie di ottenere dei benefici.

Il percorso è certamente in salita, ma l’impegno virtuoso di tutta la comunità scientifica e professionale dedicata alla fibrosi cistica fa ben sperare per ulteriormente migliorare la condizione delle persone che vivono con la fibrosi cistica.

 

Refs:
[Castellani C et al. eCFS best practice guidelines: the 2018 revision. J Cyst Fibros. 2018 Mar;17(2):153-178.]
[Brochure_XX-Seminario-di-Primavera-2022_FFCRicerca]